Kök hücre beyin nakillerinin Parkinson hastalığı için uygulanabilir olduğu bulundu

Parkinson hastalığının tedavisinde çığır açabilecek yeni bir klinik araştırma, kök hücreden elde edilen dopamin öncü hücrelerinin beyne nakledilmesinin güvenli ve uygulanabilir olduğunu ortaya koydu. Nature Medicine dergisinde yayımlanan çalışmada, tedavi uygulanan hastalarda ilk bir yıl içinde nakledilen hücrelerle ilişkili ciddi bir yan etki görülmedi. Parkinson tedavisinde rejeneratif tıp dönemi başlayabilir!

İsveç’teki Lund Üniversitesi öncülüğünde yürütülen STEM-PD klinik çalışması, Parkinson hastalığında kaybedilen dopamin üreten sinir hücrelerini kök hücrelerden geliştirilen yeni hücrelerle değiştirmeyi amaçlıyor.

Parkinson hastalığında beyindeki dopamin üreten nöronların zamanla kaybedilmesi; hareketlerde yavaşlama, kas sertliği, titreme ve yürüme güçlüğü gibi belirtilere neden oluyor. Günümüzde kullanılan ilaçlar dopamin eksikliğini geçici olarak telafi edebilse de hastalık ilerledikçe etkinlikleri azalabiliyor ve istemsiz hareketler gibi yan etkiler ortaya çıkabiliyor.

Araştırmacılar, kök hücrelerden elde edilen dopaminerjik öncü hücrelerin beyne nakledildikten sonra olgun dopamin üreten sinir hücrelerine dönüşmesini hedefliyor.

İlk klinik denemede 8 Parkinson hastası tedavi edildi

Faz 1 klinik araştırmasına ileri evre Parkinson hastalığı bulunan 8 hasta dahil edildi. Katılımcılara iki farklı dozda kök hücre kaynaklı dopamin öncü hücreleri beyin cerrahisiyle nakledildi.

Nakil sonrasında hastalara, hücrelerin reddedilmesini önlemek amacıyla 12 ay boyunca bağışıklık sistemini baskılayıcı tedavi (immünosupresyon) uygulandı.

Yedi hasta bir yıllık takip sürecini tamamlarken, bir katılımcı hücre tedavisiyle ilişkili olmayan akciğer enfeksiyonu nedeniyle yaşamını yitirdi.

Ciddi yan etki görülmedi

Araştırmanın en dikkat çekici bulgusu, nakledilen hücrelere bağlı ciddi güvenlik sorununun tespit edilmemesi oldu.

Araştırmacılar ayrıca;

  • Cerrahi işlemin genel olarak iyi tolere edildiğini,
  • Greft kaynaklı istemsiz hareketlerin gelişmediğini,
  • Hastaların klinik olarak stabil kaldığını bildirdi.

PET görüntüleme sonuçları ise nakledilen hücrelerin 6. ve 12. aylarda yaşamaya devam ettiğine ilişkin erken bulgular ortaya koydu.

Hastaların çoğu ilaç kullanımını azalttı

Araştırmada yer alan 7 hastanın 6’sında, Parkinson tedavisinde kullanılan dopaminerjik ilaçların dozunda önemli ölçüde azalma sağlandı.

Araştırmacılar bu sonucun umut verici olduğunu ancak tedavinin etkinliğinin uzun dönem takiplerle netleşeceğini vurguladı.

Uzmanlar: Parkinson tedavisinde önemli bir dönüm noktası

Araştırmanın lideri, Lund Üniversitesi Hücresel Sinirbilim Profesörü Malin Parmar, elde edilen sonuçların rejeneratif tıp açısından tarihi önem taşıdığını belirterek şunları söyledi:

“Parkinson hastalığında kaybedilen dopamin nöronlarının yerine yenilerinin konulması uzun yıllardır hedefleniyordu. Bu bulgular, kök hücre temelli tedavilerin klinik gelişimi açısından önemli bir dönüm noktasıdır.”

Çalışmanın klinik liderlerinden, Cambridge Üniversitesi Klinik Nörobilim Profesörü Roger Barker ise bu yaklaşımın yaklaşık 40 yıl önce fetal dopamin hücreleriyle başlayan araştırmaların yeni nesil kök hücre teknolojileriyle devamı niteliğinde olduğunu ifade etti.

Takip çalışmaları devam edecek

Araştırma ekibi, nakledilen hücrelerin uzun vadeli güvenliğini, beyindeki işlevlerini ve hastaların yaşam kalitesine katkısını değerlendirmek amacıyla katılımcıları takip etmeyi sürdürecek.

Uzmanlara göre bu çalışma henüz erken aşamada olsa da, Parkinson hastalığında hastalığın neden olduğu hücre kaybını doğrudan hedefleyen ilk başarılı kök hücre tedavilerinden biri olma potansiyeli taşıyor.

Araştırmanın önemi

STEM-PD çalışması, İsveç’te onaylanan ilk pluripotent kök hücre klinik araştırması olmasının yanı sıra Avrupa’da Parkinson hastalığında uygulanan ilk embriyonik kök hücre kaynaklı dopamin hücresi nakli olarak da dikkat çekiyor.

Araştırmacılar, mevcut sonuçların tedavinin rutin klinik kullanıma hazır olduğu anlamına gelmediğini, daha geniş hasta gruplarında yapılacak Faz 2 ve Faz 3 çalışmalarının etkinlik ve güvenliği doğrulaması gerektiğini vurguluyor.

(Visited 19 times, 1 visits today)