Parkinson hastalarına dopamin üreten kök hücre nakli klinik denemeleri umut veriyor

Parkinson hastalığında dopamin kaybını doğrudan hedefleyen çığır açıcı bir klinik çalışma başlatıldı. ABD’de yürütülen denemede, laboratuvarda üretilen ve dopamin üretmek üzere programlanan kök hücreler hastaların beynine naklediliyor. Amaç, hareket kaybını azaltmak ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak.

Habere göre; Çalışma, University of Southern California bünyesindeki Keck Medicine of USC tarafından yürütülüyor.

Parkinson’da Dopamin Kaybı Neden Önemli?

Parkinson hastalığı, beyindeki dopamin üreten nöronların kademeli kaybıyla ortaya çıkan ilerleyici bir nörolojik hastalık. Dopamin eksikliği:

• Titreme

• Kas sertliği

• Hareketlerde yavaşlama

• Denge sorunları

gibi belirtilere yol açıyor.

ABD’de 1 milyondan fazla kişi Parkinson ile yaşıyor ve her yıl yaklaşık 90 bin yeni vaka teşhis ediliyor. Mevcut ilaçlar semptomları hafifletiyor ancak hastalığın ilerlemesini durdurduğu kanıtlanmış bir tedavi bulunmuyor.

Dopamin Üreten iPSC Kök Hücreler Beyne Naklediliyor

Denemede kullanılan hücreler, indüklenmiş pluripotent kök hücreler (iPSC) olarak adlandırılıyor. Bu hücreler:

• Deri veya kan hücrelerinden elde ediliyor

• Laboratuvarda yeniden programlanıyor

• Dopamin üreten nöronlara dönüştürülüyor

Araştırmanın baş araştırmacısı beyin cerrahı Dr. Brian Lee, beynin yeniden normal dopamin seviyelerine ulaşmasının motor fonksiyonları iyileştirebileceğini belirtiyor.

Çalışmanın eş baş araştırmacısı nörolog Dr. Xenos Mason ise iPSC’lerin dopamin üreten hücrelere güvenilir şekilde dönüşebilmesinin bu yaklaşımı umut verici kıldığını vurguluyor.

Beyin İmplantı Nasıl Yapılıyor?

Cerrahi işlem sırasında:

• Kafatasında küçük bir açıklık oluşturuluyor

• Manyetik rezonans görüntüleme (MRI) rehberliğinde

• Hücreler, hareket koordinasyonundan sorumlu bazal gangliyonlara yerleştiriliyor

Operasyon sonrası hastalar 12–15 ay boyunca yakından izleniyor. Araştırmacılar olası yan etkileri (diskinezi, enfeksiyon vb.) değerlendiriyor ve hastaları 5 yıla kadar takip etmeyi planlıyor.

Faz 1 Çalışması ve FDA Onayı

RNDP-001 adı verilen kök hücre tedavisi, biyoteknoloji şirketi Kenai Therapeutics tarafından geliştirildi.

Çok merkezli Faz 1 REPLACE™ klinik çalışması, orta ila orta-şiddetli Parkinson hastalığı olan 12 hastayı kapsıyor. ABD Gıda ve İlaç İdaresi, yani U.S. Food and Drug Administration (FDA), çalışmaya hızlandırılmış onay statüsü verdi.

Keck Medicine, ABD’de çalışmaya katılan üç merkezden biri.

Kök Hücre Tedavisi Parkinson’u Yavaşlatabilir mi?

Araştırmanın temel hedefi:

• Dopamini kaynağında yeniden üretmek

• Motor fonksiyonları geri kazandırmak

• Hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak

• Yaşam kalitesini artırmak

Uzmanlar, bu yaklaşımın başarılı olması halinde Parkinson tedavisinde paradigma değişimi yaratabileceğini belirtiyor.

Bu çalışma erken aşama bir Faz 1 denemesi. Güvenlik ve etkinlik verilerinin uzun vadede doğrulanması gerekiyor. Ayrıca daha geniş hasta gruplarında yapılacak çalışmalar, yöntemin kalıcı fayda sağlayıp sağlamadığını ortaya koyacak.